Пациентът умира след мускулна дистрофия генна терапия, съобщава SAREPTA
Вашингтон (AP) - Sarepta Therapeutics сподели във вторник, че пациент е умрял, до момента в който е взел деликатно следената си генна терапия за мускулна дистрофия, изпращайки акции на компанията, с което се намаляват в утринната търговия.
младият мъж, починал от остра чернодробна увреждания. Но компанията съобщи, че „ тежестта “ на случая на пациента не е била следена преди този момент с лечението, наречена Elevidys. Това е първата известна гибел на пациента с лечението, която е употребена при повече от 800 пациенти, оповестиха от компанията.
През 2023 година Elevidys получи ускорено утвърждение на Съединени американски щати, макар опасенията на някои учени по храните и медикаментите по отношение на неговата успеваемост при лекуване на мускулна дистрофия на Дюшен. Това е първата генна терапия, утвърдена в Съединени американски щати за рядкото положението на мускулите, което предизвиква уязвимост, загуба на подвижност и ранна гибел при мъжете.
FDA даде цялостно утвърждение предходната година за пациентите на Дюшен с избрана генетична разновидност, разширявайки използването си на пациенти на 4 и повече години, без значение дали те към момента са в положение да вървят. Преди това беше налично единствено за по -млади пациенти, които към момента са мобилни.
Сарепта сподели в изказване, че пациентът, който умря, има скорошна зараза, която би могла да способства за увреждането на черния дроб. Компанията съобщи, че възнамерява да актуализира информацията за предписването на Elevidys, с цел да отразява случая.
Акциите на Cambridge, основаната в Масачузетс компания падна над 23% до към 78 $ на акция в утринната търговия.
Elevidys употребява вирус с увреждания, с цел да вмъкне заместващ ген за произвеждане на дистрофин в кафези на пациента. Това коства 3,2 милиона $ за еднократно лекуване.
Sarepta получи FDA ускорено утвърждение за три други опиати на Duchenne от 2016 година Никой към момента не е доказан да работи; Проучванията, предопределени за обезпечаване на цялостно утвърждение на FDA, не престават.
___
Отделът за здраве и просвета на Асошиейтед прес получават поддръжка от науката и просветителната медийна група на Медицинския институт на Хауърд Хюс и Фондацията на Робърт Ууд Джонсън. AP е само виновен за цялото наличие.
